基因编辑细分技术分析 CRISPRCas9应用潜力巨大

　　基因编辑细分技术对比 ;ZFN 技术原理 ;TALEN 技术原理 ;CRISPR/Cas9 技术原理 ; 基因编辑细分技术总结

　　较为常用的基因编辑技术主要为 ZFN 技术、TALEN 技术以及 CRISPR/Cas9 技术，依此为第一代、第二代、第三代基因编辑技术。从操作应用方面，识别精度、识别效率、剪切效率逐渐提升，成本逐渐下降，商业化程度逐渐提升。

　　截至 2023 年，ZFN 技术被 Sangamo Therapeutics 公司垄断，长期以来发展较为缓慢，突破性进展较少，在相关药物研发方面进展较为缓慢，目前该技术在疾病治疗方面以 β - 地中海贫血领域的研究为主。截至 2023 年，ZFN 技术相关药物为 ST-400 ( BIVV003 ) ，该药物为 Sangamo Therapeutics/ 赛诺菲共同研发，目前正在进行治疗输血依赖型 β - 地中海贫血的 1/2 期临床试验。

　　根据药融云数据，全球 TALEN 技术相关的基因编辑药物中，处于研发阶段的药物包括 ALLO-501、ALLO-501A、ALLO-316、ALLO-819，处于临床试验期的药物为 NCT03057912。TALEN 技术优点为，设计相对 ZFN 技术而言更加简单，特异性较高，而缺点在于，有细胞毒性，同时，模块组装过程繁琐，需要大量的测序工作，通常大公司才有能力开展，成本较高。

　　总体来看，CRISPR 相关药物研发成果较多，且已有三项药品出现在了评审阶段，两项药品处于临床试验阶段。总体来看，CRISPR 技术优点在于，构建简单，成本低，效率高，应用较为广泛，而缺点在于，缺乏特异性，一些 gRNA 分子结合的 DNA 只是部分地与 gRNA 互补。

　　从构建难以程度、细胞无毒性、成本优势、剪切效率以及商业化潜力五个方面对三种基因编辑技术做出评价，其中，最有优势的技术为 CRISPR/Cas9 技术，具体分析如下图所示：

　　更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

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